המופיליה היא הפרעת דימום תורשתית נדירה וחמורה, המשפיעה על יכולתו של הדם להיקרש, כלומר, אנשים עם המופיליה מדממים במשך זמן רב יותר מהרגיל. ההערכה היא כי כ-1 מתוך 10,000 אנשים מושפעים מהמופיליה, כאשר 450,000 אנשים חיים עם המופיליה ברחבי העולם.
המופיליה היא הפרעה גנטית והיא מועברת בדרך כלל מהורה לילד, למרות שכשליש מהמקרים נגרמים על ידי מוטציה ספונטנית. הגנים עבור המופיליה A ו-B נמצאים בכרומוזום X, ולכן היא משפיעה בעיקר על גברים.
ישנם שני סוגים שונים של המופיליה. הסוג הנפוץ ביותר הוא המופיליה A, שבה לאדם אין מספיק גורם קרישה 8. המופיליה B פחות נפוצה, לאנשים הסובלים ממנה אין מספיק גורם קרישה 9, והם מהווים רק 15-20% מסך מקרי ההמופיליה.
במקרים חמורים של המופיליה, דימום מתמשך מתרחש לאחר טראומה קלה או אפילו בהיעדר פציעה (מצב הידוע כדימום ספונטני). סיבוכים חמורים עלולים להיגרם כתוצאה מדימום אל המפרקים, השרירים, המוח או איברים פנימיים אחרים. הדבר עלול להוביל לכאב כרוני ולניידות מוגבלת.
הטיפול ניתן כיום בעירוי תוך ורידי, כאשר מתרחש דימום (טיפול על פי דרישה) או על כטיפול מניעתי כדי למנוע את התרחשותם של דימומים מלכתחילה.
אנשים רבים עם המופיליה עדיין אינם מאובחנים או אינם מטופלים כראוי.
המדענים שלנו חוקרים פתרונות טיפול חדשניים בעלי פעולה ארוכת-טווח ובמתן תת-עורי עבור המופיליה והפרעות דם נדירות, שמטרתם להפחית את נטל הטיפול הנוכחי ולשפר את התוצאות הקליניות, ויושלמו על ידי מחקר של טיפולים פומיים וטיפול גנטי.
אנו חותרים להציע איכות חיים טובה יותר עבור אנשים החיים עם המופיליה והפרעות דימום נדירות אחרות.
אנו פועלים על מנת לענות על צרכים רפואיים על ידי טכנולוגיות חדשניות.
אנו מתמקדים:
- בטיפול מניעתי חדשני להמופיליה
- בגישות טיפוליות המבוססות על תאים ועל גנים
- בנכסים קליניים בהפרעות המטולוגיות כגון מחלת תאי חרמש
כיום למחקרים שלנו יש פוטנציאל גדול להבטיח שנהיה בחזית הדור הבא של הטיפול בהמופיליה.
