ניהול ההומיאוסטזיס

הטיפול בחולי המופיליה (הן מסוג A והן מסוג B) ובחולים עם מחסור אחר בפקטור קרישה מבוסס בדרך כלל על טיפול חלופי לפקטור הקרישה החסר.

פקטורי הקרישה החלופיים מיוצרים בדרך כלל מפלסמה אנושית, או, כפי שקורה בשנים האחרונות, מתכשירים רקומביננטים (מהונדסים גנטית). פקטורי קרישה המופקים מפלסמה אנושית טומנים בחובם סיכון פוטנציאלי להעברת נגיפים מסוימים. ואולם, נוגדנים או "מעכבים" יכולים להתפתח הן בטיפול עם תרכיזי פקטורים מפלסמה אנושית או מתכשירים רקומביננטים. פיתוח הנוגדנים או המעכבים בעייתי מאוד מאחר וכל טיפול חלופי שמוזרק נעשה בלתי יעיל על-ידי הנוגדן. בשלהי שנות השמונים הפכה נובו-נורדיסק לחלוצה בפיתוח חלופה בטוחה למוצרים המבוססים על פלסמה אנושית. פריצת דרך זו הובילה לפיתוח פקטור VII רקומביננטי משופעל (rFVIIa). חלופה טיפולית חדשנית זו הוכחה כיעילה מאוד בטיפול בחולי המופיליה מסוג A או B, המפתחים נוגדנים ל-FVIII או FIX, בהתאמה.

החלופות האחרות הזמינות לטיפול בחולי המופיליה המפתחים נוגדנים הן מינון גבוה של FVIII או FIX (שנועדו להתגבר על הנוגדן), FVIII המופק מפלסמה של חזירים או חומרים העוקפים את הנוגדן כגון תרכיז קומפלקס פרותרומבין (PCC) או תרכיזי קומפלקס פרותרומבין משופעלים (aPCC) המשפרים את התהליך ההומיאוסטטי ללא צורך ב-FVIII או FIX.

מחויבותה של נובו-נורדיסק לקהילת חולי ההמופיליה בעולם העמידה תרופות חדשניות ויעילות לרשות חולי המופיליה עם נוגדנים. השימוש הפוטנציאלי ב-rFVIIa באירועי דימום שאינם נובעים מהמופיליה עדיין נחקר.